急性髓系白血病（AML）是一大类白血病，由于骨髓中髓系定向造血干细胞变异使骨髓髓系细胞分化受阻，原始或幼稚髓系细胞克隆性增生，正常造血受抑，外周血中白细胞出现质和量的异常、红细胞和血小板减少，并在体内各组织、器官（如肝、脾、淋巴结）广泛浸润，而引起感染、出血、贫血和浸润的一种疾病。
目前病因尚不十分清楚，相关专家称有可能与以下因素有关：
1.物理因素电离辐射可导致本病。放射剂量、接触时间和年龄等与本病的发病风险有关。
2.化学因素接触苯或含有苯的有机溶剂、应用烷化剂治疗等化学物质长期接触史，本病的发病风险明显增高。吸烟也与本病发病相关。
3.生物因素人类T淋巴细胞病*Ⅰ型与本病有关，可以由通过垂直、性接触、血制品输注传播。
4.遗传因素本病具有一定的遗传倾向。
5.其他血液病骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、阵发性睡眠性血红蛋白尿等血液疾病可发展为本病。
且患病人群中以中老年人群为主，患病几率为中老年人发病率高于儿童，男性高于女性。
大部分患者起病急骤，往往以发热、多部位出血或骨、关节疼痛为首发症状；起病缓慢者则多以苍白、乏力、虚弱及食欲下降等症状开始，呈进行性加重；也有少数患者以抽搐、视物不清、牙龈肿胀、胸痛等为首发症状。发热和感染发热是急性白血病常见症状之一，发热的原因主要是细菌、病*或其他微生物感染；其次为白血病本身所致，即肿瘤性发热；而某些抗白血病药物也可引起药物热。出血在整个病程中，几乎所有患者都会有不同程度的出血。其中，血小板减少是最主要的原因。出血部位以皮肤、黏膜最多见，表现为皮肤出血点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血、口腔舌面血疱及眼底出血，严重者可发生内脏出血。贫血贫血是AML最常见的症状之一，可表现为苍白、头晕、乏力、耳鸣、心悸、胸闷、水肿等症状，严重者可发生晕厥、贫血性心脏病、心律失常、心力衰竭。白血病细胞浸涧白血病细胞可浸润全身每一器官及组织，出现相应的症状和体征。如淋巴结增大、肝脾大、关节痛、皮肤损害、中枢神经系统白血病等。
有发热、多部位出血、乏力、视物不清、胸痛等。多数患者存在不同程度的贫血、白细胞增高及血小板减少。多数患者白细胞分类可见不同比例原始和幼稚细胞。患者骨髓增生活跃到极度活跃。原始及幼稚髓系细胞比例明显增多。
现今已有的治疗方法有诱导治疗、缓解后治疗（包括巩固/强化治疗、维持治疗），但随着干细胞的临床研究得到认可以及安全性被证实后，越来越多的患者选择运用造血干细胞移植来进行治疗。且治疗后没有任何副作用，患者也对生活重拾了信心。
据前方科研人员透露消息得知7月23日，相关团队利用国际前沿的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）治疗技术，成功救治了一名复发/难治性急性髓系白血病（AML）儿童，成为国内首个、全球第二例公开报道的该领域医疗案例。
急性髓系白血病是起源于髓系造血干细胞的恶性克隆性疾病，部分患者通过化疗达到完全缓解后行造血干细胞移植可获得长期生存，但复发/难治性急性髓系白血病患儿难以治疗，即使采用异基因造血干细胞移植治进行治疗，效果仍然不佳。
嵌合抗原受体T细胞免疫治疗技术，在治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病中获得了巨大成功，相关细胞治疗产品已在美国、欧洲和日本等国家和地区获批，用于临床治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病，但该技术对于复发/难治性急性髓系白血病的治疗却并无明显进展。
该名患儿曾接受过多种化疗，但微小残留病灶（MRD）始终未能缓解。经过多次讨论，决定采用靶向CD33嵌合抗原受体T细胞治疗该患儿。联合团队制定了详细的临床治疗方案，经过为期三周的CD33嵌合抗原受体T细胞治疗，患儿的骨髓达到完全缓解状态，实现了嵌合抗原受体T细胞治疗复发/难治性急性髓系白血病的突破性进展！
此前国内外公开报道的，由嵌合抗原受体T细胞治疗复发/难治性急性髓系白血病并获得完全缓解的，仅有澳大利亚一起案例。此次治疗成功也是国内首个、全球第二起公开报道的该领域医疗案例。
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